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滤泡性淋巴瘤患者翘首以待的淋巴瘤创新药,距

时间:2022-12-11 21:09人气:来源: 汪星人

“这病是注定要复发的,只是不知道什么时候”,每个滤泡性淋巴瘤患者都要承受此般胆怯和焦虑。

但正如第十八个“世界淋巴瘤日”的主题所言,未来可期,不再等候。

创新药的呈现,让更长的生存和更高的生涯质量成为可能,滤泡性淋巴瘤患者也将迎来新的“曙光”。

悬在头顶的复发“利剑”

作为最常见的惰性淋巴瘤之一,滤泡性淋巴瘤在我国约占全体非霍奇金淋巴瘤的8.1%-23.5%。区别于侵袭性淋巴瘤,滤泡性淋巴瘤的疾病发展相对较慢,但即便通过化疗、放疗、靶向治疗等手腕,使患者到达完整缓解,复发也不可避免,且随着复发次数的增多,每次复发的间隔时光会越来越短,难治性几率增长。这是一种目前尚不能治愈的淋巴瘤亚型。

被注定​的​复发成了滤泡性淋巴瘤患者的“心魔”,他们深知,每复发一次,自己可能会离死亡更进一步。

四川省肿瘤医院和中山大学肿瘤防治中心首席专家林桐榆教授介绍,临床上,为更好地断定滤泡性淋巴瘤治疗的预后情形,24个月内病情进展(POD24)​事件​被作为一项主要指标,用于视察患者在接受治疗后两年内是否呈现下一次进展。有研讨显示,约有20%的滤泡性淋巴瘤患者会呈现早期疾病进展,一旦呈现,患者的五年生存率只有50%。但如果没有早期进展,患者的五年的生存率能够到达90%。

延伸无进展生存,进步生涯质量,这是所有滤泡性淋巴瘤患者盼望的,也是多年来淋巴瘤医生致力于实现的目的。

四川省肿瘤医院和中山大学肿瘤防治中心首席专家林桐榆教授

回望20世纪80年代,林桐榆当时还只是一名刚刚毕业的年青肿瘤内科医生,他感叹,“那时候肿瘤的治疗后果远远不如现在。”

“随着科学的发展和医生的不断尽力,很多(滤泡性淋巴瘤)病人可能3-5年都不用再来,也许到了第六年再来,甚至更久,这是我们作为医生非常乐意看到的变化。”

林桐榆特殊叮嘱,不能因为是晚期,病人和家眷就轻言废弃,肿瘤治疗范畴一直在不断突破,通过有效的治疗,惰性淋巴瘤的五年生存率非常高,患者生存期中位数到达将近十年。

新药问世,意味着什么?

医疗技术的提高,让攻克越来越多的疾病成为可能。随着创新的药物和治疗手腕呈现,大部分患者开端与疾病共存,生存质量得到极大改善。

2021年,全球首个II型抗CD20单抗奥妥珠单抗在中国获批上市。相比属于人鼠嵌合的利妥昔单抗,奥妥珠单抗是经过糖基化改革的人源化单抗,其直接细胞杀伤作用加强,赞助患者整体降低疾病恶化和复发风险。“在Gallium全球多中心的III期临床实验中,显著可以看到奥妥珠单抗结合化疗,对照原有一线治疗方案——利妥昔单抗结合化疗,在无进展生存期方面的有效性。”海南南海健康产业研讨院院长曾渝教授指出。对此,两个更直观的数据是,该方案可使滤泡性淋巴瘤患者进展/复发或死亡风险明显降低34%,患者早期进展(POD24)风险降低46%。

海南南海健康产业研讨院院长曾渝教授

这为滤泡性淋巴瘤患者带来了一道新的曙光。《2020中国滤泡​性性​淋巴瘤患者生存状态白皮书》显示,绝大多数受访患者对治疗滤泡性淋巴瘤的新药有非常急切的需求,其中88.65%的患者都期待奥妥珠单抗上市。对他们而言,奥妥珠单抗的到来有望赞助他们实现降低复发和死亡风险、获得更好生涯质量的心愿。

基于明显的临床疗效,奥妥珠单抗已经受到国内外专家的一致认可。林桐榆提及,目前奥妥珠单抗已被纳入全球多个威望指南的一线推举,成为了滤泡性淋巴瘤一线治疗一致认可的全新尺度。

晋升药品可及性,迎接滤泡性淋巴瘤患者的“曙光”

对于滤泡性淋巴瘤患者而言,复发一并带来的,除了生理的病痛,也有繁重的经济负担。不断​的​复发让滤泡性淋巴瘤患者无法回归社会,失去拥有正常工作的机遇,家人也可能因日常须要照料病人而受到影响,这对整个家庭来说都是一个宏大的挑战。

“奥妥珠单抗是一个新的选择,但并不是所有病人都能够负担,很多人还是愿望它能够进入医保。”林桐榆深知创新药对于患者治疗的主要性,也深知高​值​创新药物必然阅历的上市与进医保间的空窗期。

近年来,抗癌创新药物研发、获批和上市全力加速,加快创新药可及也​倍受​期待。曾渝以为,在高价值抗癌新药准入评估和决策时,药物经济学是一个很好的价值评估利用工具。“药物经济学可以比拟不同高价值药的临床价值和治疗方案的优劣,尤其是通过成本与效益、成本与后果等方面,展示不同的抗癌新药在使用进程中可能带来的药物经济价值以及预期的社会效益。就像滤泡性淋巴瘤,药物经济学评估发现,未来十年,​实用​奥妥珠单抗一线治疗的患者相比原有方案,可增长约2.5万个无进展生存年,为全社会带来总计约19.48亿元的经济价值。”用数据说话——药物经济学的研讨方式对于高价值的抗癌新药做出量化的评估指标,为相干部门做政策决策提供根据。

曾渝进一步剖析,大部分肿瘤目前还无法治愈,因此创新药物受到普遍关注,“药品的创新价值是主管部门、医疗机构,以及社会各界都特殊关注和期待的重点之一”。

晋升药品的可及性,曾渝以为要从多方面考量:一是国度的政策,首先政府主管部门应统筹本身职责规模和满足社会需求,尽可能满足患者需求与用药可及的同时,对重大疾病做长远的政策规划;二是医保资金控​费​报销以及遴选目录公正竞争;三是勉励和增进药企不断研发上市创新药品。找到一个政策的相对平衡点,能力够不断地推动改造,实现预期实现的目的。

从临床医生的角度,林桐榆表现,医生应当清清晰楚去了解每个创新药物和治疗手腕,了解在什么情形用什么药物,让每个药物在医生手中施展最大的价值。同时,淋巴瘤的治疗向多学科和个体化治疗的发展,也将带给患者更好​的​治疗后果。

期待更多滤泡性淋巴瘤患者用上创新药,迎接 “天亮”后更美妙​的​生涯

在淋巴瘤之家五周年诞辰会上,创始人顾洪飞开启了时间邮局项目。五年后的2021,随着这些穿越时间的信件寄出,他也收到了不少病友们的好资讯:我又开端工作了,我找到了另一半,我有宝宝了……虽然每年都有淋巴瘤病友离去,但更多​的​是性命延续的​奇迹​。淋巴瘤之家的滤泡病友中有“三姐妹”,她们每年都会相聚一次,促膝长谈,也许10年、20年,当她们从中年步入退休,白发苍苍,儿孙满堂,也还能一如多年那样唠唠家常。

淋巴瘤之家的滤泡病友“三姐妹”

从医40年,林桐榆从广州到了成都,不断见证着一批又一批的病人被治愈的奇迹。工作间隙,他偶尔会翻翻手机里的照片,那里有一百多个婴儿的纪念照,来自他曾经的病人们,撕下淋巴瘤的疾病标签后,他们和正常人一样结婚生子,谱写着各自人生的剧本。“我们不断医好病人,让病人完整像正常人生涯,这是我们作为医生要坚守的初心,也是医生的目标,是最后医学最终的使命。”

对曾渝而言,自二十多年前公派留学时代首次接触到药物经济学,到见证这一学科在中国的新兴和发展,自己投身其中坚守的是药物经济学之根本目标——让医疗卫生资源施展更大的效用。“药物经济学的价值不仅仅体现在初期的(新药)研发上,它在(药物)的利用和使用后果上的评估也很有意义,可以成为一个医疗界公认的新指南或尺度来给予判定。”他自觉跟宽大病患站在一起,愿望共同推进新的高价值肿瘤药物进入临床、进入医保目录,让更多患者真正获益。



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