GenKOre开发的CRISPR体系是基因治疗范畴公认的潜在

2021年9月2日，GenKOre在世界顶级生物科技期刊之一《Nature Biotechnology》网络版(IF 54.9)上宣布了一篇科学论文，内容与名为CRISPR/Cas12f-GE的全新超紧凑型CRISPR体系有关。

gene scissor technology只有将遗传负荷传递到患者体内的必要地位，能力进行高效的基因治疗，而实现这一点的最佳方式是使用腺相干病毒(AAV)作为载体。AAV是一种无包膜的单链DNA病毒，可以穿透分裂或不分裂的细胞。AAV只有在存在辅助病毒时才会复制，因此对人类没有致病性。鉴于这些特征，AAV是一种高效适用的方式，将基因传递到各种类型的细胞中，被用作基因治疗的载体。但是，应用CRISPR/Cas9技术，剪刀基因较大，很难使用病毒(AAV)载体将基因传输到人体内。因此，CRISPR/Cas9作为一种基因疗法的临床利用非常有限。

GenKOre所开发的“CRISPR/Cas12f-GE”体系的基因的大小是Cas9的1/3，因此成为了AAV传递的幻想负荷。GenKOre通过进步编纂效力，证明了其作为最佳基因疗法的潜在用处。除了较高的编纂效力之外，它还被证明，作为基因剪刀技术，可以高效安全地解决脱靶问题(CRISPR基因剪刀的一个慢性弱点)。

超紧凑型CRISPR体系Cas12f-GE揭示了其作为治疗药物的价值，可普遍用于为由于缺少根本疗法而长期患有终身疾病的患者开发疗法。

胜利开发了这项新技术的GenKOre是韩国政府资助的研讨机构Korea Research Institute of Bioscience & Biotechnology (KRIBB)的衍生公司。

GenKOre首席执行官Yong-Sam Kim博士表现：“我愿望我们通过研讨取得的成绩可以应用基因组编纂工具革新基因治疗范畴。我们的技术是一项突破，解决了与原始CRISPR技术相干的重要障碍。我乐观地以为，我们的技术将与现有基因剪刀一起为人类健康和福利做出贡献。”

随着CRISPR/Cas12f-GE的胜利开发，GenKOre筹划通过其奇特的基因剪刀技术加快基因疗法和新产品的开发，并与其他公司合作，力争成为基因治疗和新植物生物技术范畴的市场引导者。