九天生物与美国BioMarin制药公司共同发布达成全球

美国BioMarin制药公司(NASDAQ: BMRN，以下简称“BioMarin”)与九天生物医药有限公司(Skyline Therapeutics，以下简称“九天生物”，原赋源生物Geneception)，一家致力于创新的基因和细胞治疗公司，今日发布达成一项为期数年的全球战略合作，共同研讨和开发基于腺相干病毒 (AAV)的新型基因疗法用于治疗遗传性血汗管疾病。

这项战略合作，将重要应用九天生物全方位整合的AAV基因治疗研发与生产系统，包含其自主研发具有创新性的病毒载体设计与构建技术以及先进的生产才能，针对遗传性扩张型心肌病 (DCM)开发创新基因疗法。扩张型心肌病是一组进行性发展的严重血汗管疾病，迄今缺少有效的针对性治疗。

依据双方达成的协定，九天生物将与BioMarin合作进行全面的新药研发并将项目推动至新药临床实验申请(IND)阶段。BioMarin在基因治疗、血汗管疾病范畴的生物学和遗传学方面有深厚的积聚，而九天生物在基因治疗范畴尤其是新型病毒载体的研发和生产方面具有丰硕经验和创新才能。双方将整合各自的优势和才能共同推动合作研讨项目，并在协定商定的地区分离进行临床开发。

为支撑九天生物对合作项目开展研发，BioMarin将向九天生物支付一笔首付款，其中包含首付金以及BioMarin对九天生物的股权投资。九天生物还将获得预先商定的研发、注册和商业里程碑付款。

BioMarin将有权把该合作中发生的相干研发结果在美国、欧洲及拉丁美洲地域商业化，九天生物将获得亚太地域的商业化权力。此外，九天生物将获得在BioMarin的授权地域未来出售的特许权使用费。

BioMarin团体副总裁、研发部负责人Kevin Eggan 表现：“我们很冲动地发布与九天生物合作。九天生物拥有卓著的AAV基因治疗研发平台，并具有突出的AAV载体构建和设计创新才能，联合我们团队在开发基因治疗范畴的特长，我们相信这定将会是一项富有结果的战略合作。”

BioMarin企业及业务发展部副总裁Brinda Balakrishnan表现：“与九天生物合作为治疗遗传性扩张型心肌病共同摸索创新解决方案，我们倍感兴奋。此次合作增强了我们在血汗管疾病基因治疗范畴的领先位置，并把我们的研发合作扩大到亚洲，该地域有大批罹患严重血汗管疾病患者的医药需求尚未获得满足。我们期待通过这次的战略合作，为全球患者带来变更性药物。”

九天生物首席科学官侯金钊(Jay Hou)表现：“扩张型心肌病是一种严重的血汗管疾病，其因心肌构造或功能异常引发心律失常和心力衰竭，从而导致高发病率和死亡率。研讨显示，除其他致病因素外，有众多基因的突变与扩张型心肌病的发展相干。与 BioMarin的团队一起，我们已经肯定了多个与扩张型心肌病相干的要害基因。我们非常愉快能与 BioMarin 团队亲密合作，应用我们的基因治疗创新研发才能，针对这些新靶点为扩张型心肌病患者开发新的基因疗法。”

九天生物首席执行官蔡克文(Amber Cai)表现：“此次与BioMarin达成全球战略合作，携手进入血汗管疾病范畴，并充足整合双方在基因治疗方面的经验和才能来开发新药，我们觉得十分振奋。为遗传性血汗管疾病患者研发创新有效的疗法以满足其医药需求，是我们与 BioMarin团队的共同目的。通过基因治疗技术和手腕，研发新型药物治疗严重血汗管疾病，这一开辟性方式将有望全面变更该疾病范畴的治疗方法，造福全球患者。”

关于扩张型心肌病 (DCM)

扩张型心肌病是导致心力衰竭的常见原因，扩张型心肌病发展到末期常须要心脏移植。尽管药物治疗和护理有所改善，但该疾病 5 年生存率约为 50%。在美国、欧盟、中国和日本等地域有数十万患者罹患遗传性扩张型心肌病。相干研讨已发现 50 多个可能导致扩张型心肌病的基因突变，占家族性扩张型心肌病病例的40-50%。其中有许多基因编码的蛋白质在心肌细胞中具有主要的功能，包含细胞骨架、肌节和核包膜蛋白。我们的目的是应用基因治疗技术改正这些导致DCM的遗传因素，针对每个具体疾病解决其根本致病原因。

关于九天生物

九天生物是一家创新基因及细胞治疗公司，致力于研讨、开发和生产具有突破性的基因和细胞疗法。九天生物成立于2019年，自主研发树立了完全的腺相干病毒(AAV)基因治疗技术平台，拥有先进的衣壳发现和病毒载体构建技术、剖析和工艺开发实力、以及全球领先的临床级AAV载体大范围GMP生产才能。成立以来，九天生物组建了一支国际一流的科研、技术和管理团队，其研发管线拥有多个基因和细胞治疗创新项目，笼罩眼科、神经、代谢和血液等多个疾病范畴。通过战略合作，九天生物将研发进一步拓展至新的疾病范畴，如血汗管疾病等。九天生物总部位于中国，在上海和杭州建有基因和细胞治疗研发及生产基地。