海南博鳌乐城真实世界数据研讨：国外新药械进

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(下称乐城先行区)真实世界数据研讨范畴近期有两件事引起人们关注：

其一：12月18日，位于乐城先行区的上海交通大学医学院从属瑞金医院海南医院(博鳌研讨型医院)开院试运行，该医院将规划建设成国度真实世界临床数据研讨中心。

其二：11月29日，作为乐城先行区真实世界数据利用试点新成效，一种在化疗期间预防性给药以掩护骨髓和免疫体系功能的产品——注射用曲拉西利注册上市许可申请获国度药品监视管理局受理。该药2月13日才在美国上市。在海南省多部门共同支撑下，6月2日在乐城先行区开出除审批国之外的全球首张处方，并随之启动真实世界数据研讨。

2019年6月，国度药监局与海南省人民政府结合启动海南临床真实世界数据利用试点工作。真实世界数据研讨是什么、为什么要开展真实世界数据研讨、乐城真实世界数据研讨成效如何，一直广受关注。

什么是真实世界数据研讨?

真实世界数据研讨是乐城先行区先行先试的药品监管科学摸索之一。

乐城先行区管理局副局长、海南省真实世界数据研讨院副院长符祝介绍，真实世界研讨，是指针对预设的临床问题，在常规的诊疗环境下收集与研讨对象健康有关的数据(即真实世界数据)或基于这些数据衍生的汇总数据，通过火析，获得医疗产品的使用情形及潜在获益或风险的临床证据的研讨进程。临床真实世界数据反映的是实际诊疗中患者健康状态和医疗服务进程，数据评价结论可以更客观地反映药械的实际使用后果。

2018年，国务院赋予海南省全国唯一的临床急需进口医疗器械和药品(不含疫苗)的审批权，容许在乐城先行区使用国内尚未注册、但已在欧、美、日等发达地域上市的创新药械产品。截至今年12月17日，乐城先行区共获批引进特许药械197种。在满足国内患者就医用药的同时，也发生了名贵的临床真实世界数据。

在国度药监局及海南省政府相干部门的支撑与指点下，乐城先行区率先开展临床真实世界数据利用试点工作，摸索将这些数据转化为真实世界证据，用于产品在中国注册审批的方式和道路，为国度药品医疗器械审评审批制度改造、提速全球创新产品在中国临床使用的可及性提供新道路、新方法。

为何要开展真实世界数据研讨?

真实世界研讨与传统的随机对比临床实验有何不同?符祝说，传统的随机对比临床实验是一种采取随机化分组方式并选择适合对比设计的临床实验，就像应用人工池塘养鱼，不仅挑鱼，也挑池塘。这种模仿环境存在诸多不足，如针对罕见病药物及儿科用药的患者招募艰苦、试验成果外推受限、试验成本往往昂扬等。而真实世界研讨通过真实临床环境采集数据，较模仿环境更能全面反映药物的客观疗效。

乐城真实世界数据研讨成效如何?

2020年3月26日，在完成真实世界临床数据采集、剖析、审评等工作后，跨国药企艾尔建公司的青光眼引流管产品通过国度药监局审批在国内上市，总历时不到5个月。而单纯通过传统临床实验，国际先进药械产品至少须要2-3年的时光能力进入国内市场。

艾尔建的青光眼引流管产品是中国首个使用真实世界数据辅助临床评价获批上市的医疗药械。2020年11月，国度药品监视管理局药品医疗器械监管科学研讨基地在乐城先行区揭牌。2021年2月，全国首个真实世界数据研讨与评价重点试验室落户乐城。

符祝说，目前，共有2批药品、2批器械共22个品种进入乐城先行区试点，已有3款药械产品应用乐城真实数据获批上市。

临床真实世界数据利用试点也受到国际药械厂商的关注。乐城先行区管理局介绍，截至目前，世界排名前30强的药械企业近五分之四和乐城先行区已树立紧密型合作关系。今年1-10月，有38家国际企业97个医疗器械申请真实世界利用试点，是去年全年量的2倍。有23家国际企业48个药品申请真实世界利用试点，是去年全年量的7倍。园区特许药械使用患者截至11月为8337人次，同比增加454%。

符祝说，愿望通过用好乐城先行区的特别政策，加快引进更多国际先进药品与医疗器械，通过国度药监局赋予海南乐城的药械监管科学研讨基地平台，凑集政产学研临等各界力气，共同推进真实世界研讨，助力国度医疗器械审评审批制度改造加快产品上市，让更多国人尽快用上国际先进水准的药品及医疗器械。