Sirnaomics启动体系给药治疗实体瘤的RNAi疗法STP70

中国苏州生物医药产业园——Sirnaomics Ltd.(“Sirnaomics”，股份代号：2257.HK)，是一家专注于摸索及开发RNAi疗法的行业领先生物制药公司。Sirnaomics今天发布，一项I期临床实验已于美国启动，以评估小干扰核糖核酸(siRNA)候选药物STP707通过静脉全身给药治疗多种实体瘤的后果。目前已有两名患者接受了治疗。

这项多中心、双盲、剂量爬坡和剂量扩大的I期临床实验将会评估STP707通过静脉全身给药的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。三十位受试者为患有晚期实体瘤且对尺度疗法无效的患者，将先行参与剂量爬坡的测试。一旦肯定了最大耐受剂量或推举的II期剂量，将再招募十名受试者以研讨并确认STP707的安全性与抗肿瘤活性。本研讨项目将有五组患者，分离接受五级STP707剂量中的一级，以静脉输注的方法及28天为一个周期进行治疗。重要终点为肯定最大耐受剂量，并为未来二期临床的研讨肯定剂量建议。此外的次要终点是肯定STP707的药物代谢动力学，并视察初步的抗肿瘤活性。

Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士指出：“Sirnaomics一直在不懈推动新型核酸干扰药物的研发创制，而STP707首次通过静脉给药治疗肝细胞癌和其他类型的实体瘤，为本团体多年药物研发工作的一项主要里程碑。该候选药物在我们的临床前研讨表示良好疗效和安全性。我们的目的是应用全球独有的多肽纳米导入体系(PNP)优化siRNA药物制剂，将其利用于现未满足的临床需求，尤其是在肿瘤和纤维化疾病范畴。我们有志于引领核酸干扰药物行业开发新型肿瘤疗法，而本项临床实验的启动有利地推进了本团体实现该目的。”

Sirnaomics执行董事兼首席医疗官Michael Molyneaux博士表现：“Sirnaomics的使命是运用RNAi疗法来开发候选药物，其中就包含能够解决各种癌症患者要害需求的STP707。随着这次临床I期实验的启动，我们可以通过静脉给药的方法扩展候选药物的治疗规模。这意味着我们能有更多的机遇来摸索STP707的作用，包含我们在以前的研讨中已经验证的剂量规模和抗肿瘤活性。”

STP707应用双靶向克制特征和Sirnaomics专有的PNP导入技术，通过全身给药，加强药物向实体瘤和转移性肿瘤靶向递送的后果。一项初步的临床前研讨表明，在肿瘤微环境中同时敲低TGF-β1和COX-2的表达，会加强T细胞的浸润后果。另有一项结合用药研讨表明，在小鼠原位肝癌模型中，STP707和PD-L1抗体联用，具有协同的抗肿瘤活性。

关于STP707

STP707由靶向TGF-β1和COX-2 mRNA的两个siRNA寡核苷酸组成，并与组氨酸赖氨酸共聚肽(HKP+H)的载体联合配制成纳米颗粒制剂。这种特定的多肽载体与STP705所用的载体不同。每个单独的siRNA都具备克制相应靶点mRNA表达的才能。而STP707可同时克制TGF-β1和COX-2的表达，从而发生协同效应，减少炎症反响。且TGF-β1和COX-2的过度表达已被证实在肿瘤形成中起着要害的调节作用。在STP707的一项临床前研讨中，静脉注射给药后可视察到包含肝脏和肺等器官中的TGF-β1和COX-2基因表达被敲低。此外，在多个临床前模型中，STP707显示出对多种实体肿瘤类型的抗肿瘤活性。

关于Sirnaomics

Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司，公司候选产品处于临床前及临床阶段，专注于摸索及开发创新药物，用于治疗存在医疗需求及庞大市场机遇的适应症。Sirnaomics是在中国和美国均拥有主要市场位置的首家临床阶段RNA疗法生物制药公司，且是首家为核心产品STP705的RNAi疗法在肿瘤学范畴取得积极IIa期临床成果的公司。