CAN106注射液在中国Ⅰb/ⅠⅠ期临床实验完成首例

北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK)是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病范畴的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研讨、开发和商业化。公司于今日颁布CAN106注射液在中国进行的Ⅰb/ⅠⅠ期临床实验完成首例患者给药。

本研讨是一项多中心、开放、持续给药的Ⅰb/ⅠⅠ期临床实验，评价CAN106注射液在既往未接受过补体克制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)受试者中的耐受性、有效性和安全性、药代动力学和药效学特性。北京协和医院血液内科主任医师、博士生导师韩冰教授为该项研讨的首席研讨员。

在此之前，CAN106注射液已在新加坡开展一项针对健康受试者的临床实验，成果显示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的剂量依赖性和药代动力学特征，游离C5和CH50均能得到有效克制。基于新加坡实验成果，设计针对PNH患者的Ⅰb/ⅠⅠ期临床实验方案，获得CDE同意后在较短时光内即启动该项研讨，目前已完成首例PNH患者给药，让患者尽早获益。

“首批人体数据验证了CAN106可作为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和其他补体介导性疾病的治疗手腕。我们很愉快地看到，在上述数据颁布后不久CAN106 PNH临床实验就完成首例患者给药。”北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说，“北京协和医院是中国最领先的研讨机构之一，我们十分期待双方的合作。此前，北海康成与北京协和医院也达成了罕见病研讨的合作意向。我们愿望将这一新的治疗手腕带到中国，转变国内患者抗C5治疗道路有限、治疗选择缺少的现状。”

关于CAN106

CAN106是一种创新的长效重组人源化单克隆抗体，联合并中和C5(一种补系统统蛋白)，从而防止膜攻击复合物(MAC)的形成，而MAC会导致细胞溶解(损坏)以及其他与PNH相干的症状。C5蛋白裂解为C5a以及C5b的时候，MAC被激活，CAN106与C5的特异性联合可以阻断这一进程。CAN106表示出了良好PK/PD特征、安全性和耐受性，这表明它具有有效克制某些补体介导疾病的潜力。

关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种致命的罕见补系统统疾病。补系统统本是免疫体系的一部分，通过攻击细胞膜来肃清微生物和受损细胞，但它的调节失衡就会导致一些疾病的发生。PNH就是一种典型的补体相干疾病，它会导致严重贫血、血栓栓塞、胃肠道疼痛和功能障碍、疲劳、肺动脉高压、肾功能损伤，最终会导致死亡。据估量，在西方国度，每年每百万人中有1至2人患有PNH。依据《罕见病诊疗指南(2019年版)》，在亚洲，每年每百万人中有大约10人患PNH。然而这种疾病的治疗方案目前只有异体骨髓移植以及抗C5单克隆抗体(依库珠单抗和瑞利珠单抗)，而在国内仅有依库珠单抗获批，但因其较高的治疗费用对中国PNH病人仍然不可及。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK)是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研讨、开发和商业化。

北海康成目前拥有13 个具有宏大市场潜力的药物质产组成的全面和差别化的管线，针对一些最广泛的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包含针对治疗亨特综合症 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢杂乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包含 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC) 和胆道闭锁(BA)，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

北海康成战略性的将全球合作与内部研讨相联合，以树立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术范畴之中。北海康成的全球合作伙伴包含不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院 (UMass) 、LogicBio、华盛顿大学医学部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。