罕见病成投资热点 产业价值从何体现？

罕见病是指发病率极低的疾病。由于罕见病患者人数有限，制药企业进行产品组合规划时，往往会考量上市后是否能够收回前期投入等因素而损失对罕见病这个“亏本生意”进行资源配置的动力。

但值得注意的是，近五年全球罕见病范畴却成为投资热点范畴。罗氏、辉瑞、阿斯利康等头部跨国药企在罕见病范畴交易活跃。2018年，武田以650亿美元并购全球领先的罕见病药物研发公司夏尔;2020年，阿斯利康以390亿美元并购致力于罕见病药物研发的亚力兄制药。这两项交易均成为当年医药范畴最大的并购项目。

罕见病产业为何可以引来全球大型制药公司的高度关注?罕见病的产业价值又在哪里?本文将从市场吸引力、研发价值、商业价值、政策支撑四大维度对罕见病产业价值进行剖析评估。

01

罕见病不罕见

市场竞争整体缓和

2018年，国度卫健委颁布了第一批罕见病目录，共涉及121种罕见病，笼罩患者人数超过350万人。通过梳理发现，其中约10种罕见病的患者范围超过10万人。事实上，部分罕见病并不罕见，患者范围甚至接近或高于某些肿瘤亚型。例如，我国特发性肺纤维化患者人数约14万人，全球在研项目标数目约60个;我国胰腺癌患者约10万人，患者人数与特发性肺纤维化患者人数相当，但在研项目多达600多项。对照后可以发现，罕见病范畴的竞争剧烈水平远远小于某些被高度关注的疾病范畴。

表 1中国常见罕见病患者人数、已获批药物、在研项目数目

*备注：在研管线项目仅包含临床阶段I、II、III期，其临床实验状况包含尚未招募、招募、通过邀请注册、进行中未招募

资料起源：Clinical Trial、诊疗指南、BCG

相比常见病而言，多数罕见病当前治疗药物空白，全球已知的罕见病约7000多种，其中仅有不到10%的疾病有已经同意的治疗药物或方案，罕见病范畴存在大批未满足的临床需求。在我国2018年《第一批罕见病目录》的121个罕见病中，有74种罕见病在美国、欧盟或日本“有药可治”，53种罕见病在中国“有药可治”，然而，在这53种罕见病中，仅31种罕见病在中国明白注册该罕见病为适应症的药物，在这31个罕见病中，仅18种罕见病有用于该罕见病适应症的药物纳入国度医保。

表 2 《第一批罕见病目录》疾病相干治疗药物上市注册及医保纳入情形

资料起源：《中国罕见病药物可及性》，罕见病发展中心&IQVIA，2019年

目前，全球罕见病药物的研发仍存在不足。依据IQVIA宣布的《2021年全球医药研发全景回顾》显示，2021年全球处于不同研发阶段的产品超过6000个，其中针对非肿瘤罕见病的药物仅900个左右，重要处于临床前研讨和临床II期阶段，远远少于肿瘤范畴的在研产品(肿瘤在研药物数目为2226个)。

图 1全球罕见病分阶段、分治疗范畴在研管线

资料起源：Global Trends in R&D OVERVIEW THROUGH 2021，IQVIA

02

罕见病范畴

更易催生出重磅药物

罕见病并非孤岛，相通的致病机理可能横跨罕见病和非罕见病，罕见病的致病机制研讨可认为常见病的治疗提供新思路，从而为企业带来可观的市场回报。

2018年全球市场出售金额排名前10的药物中，有8个药品已在美国获得孤儿药身份认定，在这8个药物中，有4个药物是以“孤儿药”身份上市并逐渐扩大多个罕见病或常见病。例如，2018年全球出售额排名第7的类克，1998年以孤儿药身份获批克罗恩病适应症，其后适应症扩大至类风湿性关节炎、溃疡性结肠炎等多个常见病范畴。

图 2 ：2018 年全球市场销量排名前 10 的药物“孤儿药”身份认定情形

资料起源：《中国罕见病药物可及性》，罕见病发展中心&IQVIA，2019年

此外，致力于罕见病范畴的领头企业将罕见病作为“练兵场”，产品管线也正逐步扩大到其他罕见病和常见疾病。

表 3 部分罕见病范畴企业产品管线布局

资料起源：公司官网，公开资料收拾

备注：PNH：阵发性睡眠性血红蛋白尿症;aHUS：非典型溶血性尿毒症;ALS：肌萎缩侧索硬化;ATTR淀粉样变性：转甲状腺素蛋白淀粉样变性;AHP：急性肝卟啉症;PH1：原发性1型高草酸尿症;NASH：非酒精性脂肪性肝炎;SMA：脊髓性肌萎缩;FCS：家族性高乳糜微粒血症

03

市场范围可观

部分品种销量迅速增加

依据Evaluate pharma的测算，2020年全球罕见病药物(除罕见肿瘤)的市场范围到达了620亿美元(2015-2020年的复合增加率达18%)，预计2025年罕见病市场范围可以到达1110亿美元。

依据BCG的预测，中国罕见病药物市场范围可达600-900亿元。目前，中国罕见病市场正处于迅速上升中，重点产品的销量增加快速。例如，近年来备受公众关注的渐冻症(肌萎缩侧索硬化症)范畴，目前唯一的治疗药物是利鲁唑。依据米内网数据显示，2015-2018年利鲁唑销量复合增速达40%，2018年国内重点省市公立医院利鲁唑的出售额为3172万元。

无独有偶，治疗血友病的科跃奇2016年中国地域销量仅约1亿元，2020年销量达6.6亿元，复合增速达60%;治疗特发性肺纤维化的两款药物呲非尼酮和尼达尼布市场增速同样迅猛。前者呲非尼酮2016年销量仅为1000万元，2020年销量达2.2亿元，市场增速达110%;尼达尼布2019年公立医疗机构的销量还不到200万，但2021年上半年出售额已突破2000万元。

04

中国正逐步出台

对罕见病的支撑政策

正如前文所述，罕见病的治疗药物非常稀缺，为了满足患者用药需求，中国也逐步出台了对罕见病的支撑政策。目前政策重要涉及药物的审评审批范畴，这对于晋升我国罕见病的可及性起到了必定水平的增进作用。在政策支撑下，国内药企也开端积极引入国际产品。例如，北海康城引入韩国GC Pharma药企治疗亨特综合征的酶替代疗法Hunterase药物;琅钰团体向rhythm、bioprojet等企业引入发作性睡病等治疗药物。

表 4 中国罕见病政策梳理

资料起源：药监局、卫健委

综上所述，罕见病产业正处于迅速的发展进程中，罕见病的产业价值也值得药企将其作为核心业务，或是作为第二增加曲线进行恰当的资源配置。未来，罕见病产业还将继续乘风破浪!

参考资料：

1.《视网膜色素变性治疗循证指》，《眼科》2021年第4期

2.《“脊柱侧弯”系列科普(五)——先本性脊柱侧弯的治疗》天津市天津医院微信公众号

3.《特发性心肌病诊断与治疗指南》，最新最威望儿科常见疾病诊疗常规微信公众号

4.《中国自身免疫性脑炎诊治专家共鸣》，《中华神经科杂志》，2017年2月

5.《特发性肺纤维化药物一览》，药渡，2018年

6.《特发性肺纤维化急性加重诊断和治疗中国专家共鸣》，医脉通，2019年

7.《中国临床急需境外罕见病新药：10余款已获批多款提交上市申请》，药明康德，2021年

8.《吴德沛教授：从无到有，司妥昔单抗揭开中国Castleman病治疗新篇章》，医脉通，2022年

9.《中国罕见病药物可及性》，罕见病发展中心&IQVIA，2019年

10.《罕见病产业报告》，BCG，2021年

11.Global Trends in R&D OVERVIEW THROUGH 2021，IQVIA，2022

12.《“渐冻人孤儿药依达拉奉”狼来了，国内药企如何应对?》，米内网，2019年

13.《科伦入局$20亿大品种，抢国产第二家》，米内网、医药网，2021年