北海康成与华盛顿大学医学院签署杜氏肌养分不

北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”)是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病范畴的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研讨、开发和商业化。公司于今日发布与位于西雅图的华盛顿大学医学院达成一项为期两年的研讨帮助协定，用于罕见神经肌肉疾病 -- 杜氏肌养分不良症(DMD)的基因治疗研讨。该项目将在Jeffery Chamberlain 博士(神经学、医学和生物化学系教授，华盛顿大学医学院肌养分不良症的McCaw荣誉讲座教授，以及西雅图Paul D. Wellstone肌养分不良症合作研讨中心主任)指点下进行。华盛顿大学神经学系助理教授Guy Odom 博士将担任结合首席研讨员。

Chamberlain博士是肌肉疾病基因治疗范畴的国际知名专家和顶尖科学家之一。他的试验室一直致力于研讨肌养分不良的机制，特殊是抗肌养分不良蛋白的构造和基因治疗方式，并率先发现可用于肌肉的体系性基因递送的腺相干病毒(AAV)载体。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表现：“我们很愉快能与Chamberlain博士达成这项研讨协定，他在DMD研讨范畴几十年来一直处于世界领先位置。我们也在积极推动神经肌肉疾病基因治疗研讨筹划。杜氏肌养分不良症是最常见的遗传性神经肌肉疾病，尽管最近外显子跳跃疗法获批，但仍然不能满足临床需求。目前尚未发现这种致命性疾病的最佳基因疗法。我们期待与Chamberlain博士和他的团队合作开展创新研讨，以及可能由此发生的创新疗法。”

DMD杜氏肌养分不良症简介

杜氏肌养分不良症(DMD)是一种罕见的肌肉疾病，但却是最常见的遗传病之一，重要患者为男性。DMD通常产生在幼儿时代，其特性是迅速进行性肌肉萎缩以及肌无力，患儿在大约12岁时损失行走才能。心肌病是DMD患者发病和死亡的常见原因。依据美国国度罕见病组织以及已发表的同行评审文献统计，在全球规模内，DMD的新生男婴患病比例大约为1/ 3500 ~ 1/5000;在中国, 这一比例约为1/4560。

华盛顿大学神经学系Chamberlain试验室简介

该试验室致力于肌养分不良症研讨，有两个重要目的：一是更好地了解疾病病理生理学的分子基本，二是开发可矫正和治疗肌养分不良症的基因和细胞疗法。这些疗法的重要治疗对象包含杜氏肌养分不良症和2I型肢带型肌养分不良症.

华盛顿大学神经学系Odom试验室简介

该试验室致力于更深刻地了解肌养分不良症进展进程中的内在肌肉生物学机理。因此，该试验室的研讨通常涉及开发或改良基于基因的疗法。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研讨、开发和商业化。

北海康成目前拥有13 个具有宏大市场潜力的药物质产组成的全面和差别化的管线，针对一些最广泛的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包含针对治疗亨特综合征 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢杂乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包含 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁(BA)，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

北海康成战略性地将全球合作和国内研讨联合起来，以树立和丰硕其药物组合，同时投入到罕见病治疗的下一代基因治疗技术范畴之中。北海康成的全球合作伙伴包含 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院(UMass) 和 LogicBio等。