北海康成与北京协和医院达成罕见病科研合作意

北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”)是一家立足中国、全球领先的罕见病生物制药公司，一直致力于创新疗法的研讨、开发和商业化。

公司于今日发布与北京协和医院就罕见病科研合作达成意向。未来，双方将施展各自优势、通力合作，在罕见病范畴开展药物创新、医学转化和临床验证等方面的综合性研讨开发合作，进一步晋升罕见病创新药物研发程度，共同推进罕见病诊疗的医、研、学、产系统发展。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表现：“北京协和医院是全国罕见病诊疗协作网的唯一国度级牵头单位，在罕见病诊疗和临床研讨方面积聚了丰硕的经验，我们很愉快能与北京协和医院达成合作意向。相信在双方的共同尽力下，可以走出一条有中国特点的罕见病用药研发创新之路，为更多的罕见病患者及其家庭带来愿望。”

关于北京协和医院：

北京协和医院建成于1921年，是集医疗、教学、科研于一体的现代化综合三级甲等医院，是国度卫生健康委指定的全国疑难重症诊治指点中心，最早承担干部保健和外宾医疗义务的医院之一，也是高级医学教育和住院医师规范化培训国度级示范基地，临床医学研讨和技术创新的国度级核心基地。以学科齐全、技术力气雄厚、特点专科突出、多学科综合优势壮大享誉海内外。在国度三级公立医院绩效考察中两次排名第一，在复旦大学医院管理研讨所颁布的“中国医院排行榜”中持续十二年名列榜首。

北京协和医院在罕见病诊疗范畴始终施展着引领作用。2016年北京协和医院牵头国度重点研发筹划“疑难及罕见病临床队列研讨”，建成中国国度疑难及罕见病注册体系，成为国际最大的罕见病信息平台之一。在国度卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会中率领国内顶级专家团队拟定《中国第一批罕见病目录》，主编并出版《中国第一批罕见病目录释义》、《罕见病诊疗指南(2019年版)》(卫健委宣布)、《罕见病学》十三五研讨生教材，并在全国推动罕见病诊疗技术培训。目前，北京协和医院承担疑难重症及罕见病国度重点试验室、国度转化医学中心、全国罕见病诊疗协作网国度级中心和国度罕见病质控中心的研讨义务，形成全笼罩式临床资源、技术优势和构建国度罕见病诊疗研讨及创新一体化的基本。

关于北海康成：

北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，作为全球罕见疾病范畴的领先公司，致力于创新疗法的研讨、开发和商业化。

北海康成目前拥有13 个具有宏大市场潜力的药物质产组成的全面和差别化的管线，针对一些最广泛的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包含针对治疗亨特综合征(MPS II)和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢杂乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包含 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道闭锁(BA)，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

北海康成战略性的将全球合作与内部研讨相联合，以树立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术范畴之中。北海康成的全球合作伙伴包含 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院 (Mass)、 LogicBio、华盛顿大学医学部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。