百济神州发布百悦泽（泽布替尼）用于初治华氏

百济神州(纳斯达克代码：BGNE;香港联交所代码：06160;上交所代码：688235)，是一家立足科学的全球性生物科技公司，专注于在世界规模内开发和商业化创新药物，为全球患者改善治疗后果和进步药物可及性。公司今日发布，中国国度药品监视管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已受理其BTK克制剂百悦泽®(泽布替尼)用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者的新适应症上市申请(sNDA)。

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表现：“百悦泽®继获批用于治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症(WM)患者后，此次sNDA申请也获得NMPA受理，这对我们来说是一个好资讯。这意味着一旦取得同意，更多中国的华氏巨球蛋白血症患者将有机遇用上这款药物。ASPEN实验表明，百悦泽®对WM患者而言是一项安全有效的治疗选择，引起房颤等血汗管事件的风险更低。在ASPEN实验数据的支撑下，百悦泽®已经在美国、加拿大、澳大利亚和欧盟获批用于WM患者的治疗我们期待与CDE继续探讨，争夺将这一具备‘同类最优’潜力的药物提供应更多中国WM患者的机遇。”

此次sNDA申请基于ASPEN实验数据，这是一项随机、开放标签、多中心的3期临床实验(NCT03053400)，对照了百悦泽®与伊布替尼用于治疗复发/难治性(R/R)或初治(TN)WM患者的数据。

经独立审查委员会(IRC)依据第六届华氏巨球蛋白血症国际研究会(IWWM-6)修订版缓解尺度(Treon 2015)评估，百悦泽®治疗组在总体意向性治疗(ITT)人群中的完整缓解(CR)和非常好的部分缓解(VGPR)率的综合为28%(95% CI：20，38)，而伊布替尼组为19%(95% CI：12，28)。尽管两组数据的差别未到达统计学明显性(p=0.09)，但百悦泽®展示了更高的VGPR率数据，且缓解质量出现出改善趋势。[1]

在ASPEN实验中，与伊布替尼相比，百悦泽®取得了更具优势的安全性数据，特定不良事件的产生率较更低，包含房颤/房扑(2% vs. 15%)和大出血(6% vs. 9%)。在101例接受百悦泽®治疗的WM患者中，4%的患者因不良事件而终止治疗，14%的患者因不良事件降低用药剂量。[4]

关于华氏巨球蛋白血症

华氏巨球蛋白血症是一种罕见惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中占比不到2%。[1] 该疾病通常在老年人中多发，重要在骨髓中发现，但也可能累及淋巴结和脾脏。[2] 在中国，每年大约有88,200例淋巴瘤新增病例，其中约有91%为NHL，这意味着我国每年约有1000例WM新增病例。[3]

关于百悦泽®(泽布替尼)

百悦泽®(泽布替尼)是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子克制剂，目前正在全球进行普遍的临床实验项目，作为单药和与其他疗法结合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物应用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完整、连续的克制。凭借与其他获批BTK克制剂存在差别化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相干组织中克制恶性B细胞增殖。

百悦泽®已在以下地域中获批如下适应症：

2019年11月，百悦泽®在美国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者*

2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL患者**

2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年慢性淋巴细胞 白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者**

2021年2月，百悦泽®在阿拉伯结合酋长国获批用于治疗复发或难治性MCL患者

2021年3月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)成年患者

2021年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的WM成年患者**

2021年7月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者**

2021年7月，百悦泽®在智利获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者**

2021年8月，百悦泽®在巴西获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成年患者

2021年8月，百悦泽®在美国获批用于治疗成年WM患者

2021年9月，百悦泽®在美国获批用于治疗既往至少接受过一项抗CD20疗法的成年边沿区淋巴瘤(MZL)患者*

2021年10月，百悦泽®在新加坡获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成年患者

2021年10月，百悦泽®在以色列获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者

2021年10月，百悦泽®在澳大利亚获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年WM患者或作为不合适化学免疫疗法WM患者的一线治疗方案

2021年10月，百悦泽®在澳大利亚获批用于治疗既往接受过至少一种治疗的MCL成年患者，

2021年10月，百悦泽®在俄罗斯获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的MCL成年患者

2021年11月，百悦泽®在沙特阿拉伯获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤(MCL)患者;

2021年11月，百悦泽®在欧盟、冰岛、列支敦士登和挪威获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者，或作为一线疗法用于治疗不合适化学免疫治疗的患者;

2021年12月，百悦泽®在英国获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者，或作为一线疗法用于治疗不合适化学免疫治疗的患者;

2021年12月，百悦泽®在厄瓜多尔获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的成人套细胞淋巴瘤患者。

迄今为止，已递交超过30个针对多项适应症的上市申请，笼罩美国、中国、欧盟和其他20多个国度或地域。

*该项适应症基于总缓解率(ORR)获得加速同意。针对该适应症的完整同意将取决于验证性实验中临床获益的验证和描写。

**该项适应症获附条件同意。针对该适应症的完整同意将取决于正在开展的确证性随机、对比临床实验成果。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推进同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研讨和开发团队已有约2300人，团队范围还在不断扩展。这支团队目前正在全球规模支撑开展90多项临床研讨，已招募患者和健康受试者超过13000人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为笼罩全球40多个国度/地域的临床实验提供支撑和指点。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®(BTK克制剂，已在美国、中国、加拿大及其他国际市场获批上市)、百泽安®(可有效避免Fc-γ受体联合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市)及百汇泽®(已在中国获批上市)。百济神州拥有一支寻求高品质与创新、立足科学与医学的团队，并在中国树立了领先位置，打造了一支范围庞大、聚焦于肿瘤学的商业团队。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推动创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在出售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包含安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在内的多家公司合作，更大水平满足当前全球规模尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。

关于百济神州

百济神州是一家立足科学的全球生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，认为全球患者改善治疗后果和进步药物可及性。目前公司普遍的药物组合包含40多款临床候选药物。公司通过增强自主研发才能和合作，加速推动多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8000人的团队。