Sirnaomics核酸干扰候选药物STP707通过静脉给药用于

Sirnaomics Ltd.(“公司”，“Sirnaomics”，股份代号：2257.HK)，是一家专注于摸索及开发RNAi疗法行业领先的生物制药公司。Sirnaomics发布其小干扰核糖核酸(siRNA)候选药物STP707通过静脉给药用于原发硬化性胆管炎(PSC)治疗的I期临床实验申请(IND)已获得美国食品药品监视管理局(FDA)安全放行函。公司预计在2022年第二季度启动I期研讨，将在健康的受试者中通过静脉输注给药来评价STP707的安全性、耐受性和药代药动。

STP707应用双靶点RNAi克制特征，配合多肽纳米PNP(HKP+H)给药制剂可通过静脉给药后靶向肝组织中特定的细胞类型，如肝窦血管内皮细胞(LSEC)和肝内巨噬细胞(Kupffer)，敲低细胞内TGF-β1和COX-2基因表达。当这两种细胞过度表达TGF-β1和COX-2时，将严重影响肝脏组织纤维化的病理进程。一系列的临床前动物实验表明，静脉注射多肽纳米制剂的TGF-β1和COX-2 siRNA后，可视察到在肝脏组织中的靶点敲低导致降低组织纤维化活性。通过进一步的噬齿动物和非人类灵长动物模型中的临床前药理及毒理研讨，已经为STP707推动至临床实验提供了安全可行的保证。

Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表现：“随着公司的STP707用于原发硬化性胆管炎治疗的临床实验申请获的FDA安全放行函，Sirnaomics将进一步研讨这种对于PSC患者很有意义的治疗方式。由于目前PSC是一种医疗选择有限的罕见疾病，这会是一个主要的里程碑。我们将继续开发多种核酸干扰药物以满足具有重大临床需求的适应症。”

Sirnaomics执行董事兼首席医疗官Michael Molyneaux博士弥补道：“目前尚无被同意的疗法能有效地转变PSC患者所阅历的渐进性肝脏纤维化。成果导致了大多数这类患者后来都很不幸地须要进行肝移植手术。现在，患者可以从这种罕见疾病的非手术治疗方案中大大受益。我们前期研讨结果表明，STP707在临床前模型中显示了稳固的药物作用。我们期望在即将进行的I期临床实验中，会进一步了解这种治疗PSC候选药物的潜在剂量和安全性。”

关于Sirnaomics

Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司，公司候选产品处于临床前及临床阶段，专注于摸索及开发创新药物，用于治疗存在医疗需求及庞大市场机遇的适应症。Sirnaomics是在中国和美国均拥有主要市场位置的首家临床阶段RNA疗法生物制药公司，且是首家为核心产品STP705的RNAi疗法在肿瘤学范畴取得积极IIa期临床成果的公司。