Orpha Labs AG发布启动三期实验

Orpha Labs AG是一家临床阶段生物制药公司，专注于需求尚未得到满足的疾病。该公司今天发布，在II型白细胞粘附缺点患者(简称“LAD-II”)中启动ORL-101的三期实验。Orpha Labs AG正在与研讨人员合作，将患者从去年启动的一项同情用药研讨转到这项三期研讨。

“从同情用药筹划中获得的数据是我们后期临床开发运动的可贵指南。我们期待着将LAD-II患者招募到我们的三期研讨中，并在美国启动滚动提交新药申请(NDA)，”Orpha Labs AG创始人兼首席执行官Alp Bugra Basat表现。“对于LAD-II患者及其照护者来说，这是非常主要的一步。我对这一发展觉得非常兴奋，”Rappaport医学院儿科和免疫学荣誉教授、Orpha Labs AG科学咨询委员会主席Amos Etzioni博士表现。

Orpha Labs AG已被美国食品和药物管理局(FDA)授予ORL-101“罕见儿科疾病资历”认定，该药正在接受治疗LAD II的调查。如果新药申请(NDA)获准将ORL-101用于治疗LAD-II，Orpha Labs AG将有资历从FDA获得优先审查凭证(PRV)。PRV可用于在后续上市营销申请中获得优先审核。此外，FDA已授予ORL-101“孤儿药资历”，这将使该药在获得同意后享受七(7)年的营销专权。Orpha Labs AG还获得了FDA的迅速通道认定，这可能加速ORL-101治疗LAD-II的开发和同意进程。

关于ORL-101

ORL-101是一款依据《现行良好制作实践》(cGMP)制作的实验性制药级L岩藻糖。 ORL-101的作用机理是改善包含E-和P-选择素配体在内的各种细胞脂膜糖蛋白的岩藻糖基化。

关于II型白细胞粘附缺点(LAD-II)

LAD-II(OMIM # 266265)是一种自发性初级免疫机能损失病症，伴有白细胞活动受损和中度至重度神经发育缓慢特性。 LAD-II患者的基因缺点已被证明是SLC35C1基因中的各种突变，该基因编码是GDP-岩藻糖转运体1。这种转运体可以将GDP-岩藻糖接收到高尔基小泡中，其功能障碍导致细胞膜上岩藻聚糖缺失，继而导致白细胞缺乏E-和P-选择素配体，致使白细胞无法循环以高效转移至炎症点，最终造成白血球连续增多和复发性沾染。

关于Orpha Labs AG

Orpha Labs AG是一家以患者需求为导向的研发公司，致力于发现、开发和提供针对被忽视的超罕见疾病的有效药物。 我们的使命是提供创新产品，不仅进步这些患者的生存率，而且进步他们的生涯质量。