信心医药血友病B基因治疗在研药物（BBM-H901注射

目前，亚洲首个单次静脉给药的血友病B基因治疗在研药物(BBM-H901注射液)的临床研讨成果，已胜利发表于国际血液学威望期刊《柳叶刀-血液病学》(The Lancet Haematology)。

该临床研讨由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研讨所)、创新制药公司信心医药和华东理工大学合作。研讨成果证实了BBM-H901治疗策略的安全性、长期有效性，并且能够明显缓解相干并发症。

BBM-H901由信心医药开发和生产，是一款用于血友病B的分子生物学工程改革的腺相干病毒(AAV)基因治疗在研药物。信心医药拥有AAV衣壳和表达盒的自主知识产权。创新性的人肝脏靶向AAV衣壳，能够高效沾染肝细胞，大大缩短药物在血液中的驻留时光，降低衣壳发生的免疫反响。而创新性的表达盒，应用了迷你肝特异启动子驱动FIX-padua的高效表达。此外，信心医药在工艺和质检方面取得了多项自主开发和创新，形成了一套先进、可靠、高效的CMC工艺流程，单次生产体积可达500L。

“该研讨是信心医药在中国进行的第一次临床研讨，我们非常感激合作伙伴在整个进程中的大力支撑。”信心医药首席执行官郑静博士表现，“我们也非常自豪能够推出BBM-H901注射液，这是中国首个自主研发的静脉注射的血友病B基因治疗在研药物和全身递送的罕见病基因治疗在研药物。我们将继续推动所有其他管线的发现和研讨，并加快药物的临床实验和商业化。我们愿望罕见或常见病患者能尽快获得基因治疗。”

BBM-H901注射液的临床研讨共纳入10例重型/中重型血友病B(FIX:C<2%)患者，静脉输注5×1012vg/kg BBM-H901注射液。完成中位58(IQR:51.5-99.5)周随访，FIX:C凝血因子到达平均36.9±20.5IU/dl。与国际同类研讨相比，BBM-H901注射液起效快速，载体衍生FIX: C在基因治疗后24h内即可表达，1周时到达57.1±20.2 IU/dl(均值±SD)，并在中位5(1,6)周时到达FIX:最高值64.1±22.5IU/dl(均值±SD)。

图1：BBM-H901衍生FIX:C长期表达程度"BBM-H901研讨是中国乃至亚洲首个应用肝靶向AAV载体治疗血友病B的临床研讨，该治疗策略的安全性、长期有效、以及明显缓解相干并发症都得到了证实，必将为今后体系给药基因治疗药物临床利用提供可靠的基本和理论支撑，对于推进我国基因治疗药物研发和临床转化具有主要的指点意义。"中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研讨所)副所院长张磊教授表现。

经治疗后，BBM-H901给患者带来了明显临床获益。患者中位年化出血率从12次减少至0次;中位靶关节数从1.5个减少至0个;中位FIX药物输注次数从53.5次减少至0次。此外，BBM-H901也展示出良好的安全性，整个随访进程中无3-4级不良事件(AE)产生。

图2：BBM-H901注射液给患者带来了明显临床获益综上所述，BBM-H901注射液已经在中国人群中证实了其安全性和有效性，实现了血友病B的长期治疗，缓解了相干并发症的产生，明显增长了患者获益。BBM-H901的临床研讨结果，将为今后体系给药基因治疗药物临床利用提供可靠的基本和理论支撑，对于推进中国基因治疗药物研发和临床转化具有主要的指点意义。

关于血友病

血友病作为一种遗传性出血疾病，重要由凝血因子VIII或IX基因突变引起。自发出血可能是由于患者凝血因子VIII活性明显降低(FVIII:C，血友病A)或因子IX活性明显降低(FIX:C，血友病B)导致，关节和肌肉重复出血可导致终身残疾。如今，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的尺度临床治疗。患者须要毕生重复注射血浆源性或重组凝血因子以维持凝血功能。因此，开发能够治愈血友病的药物是世界科学家不懈寻求的目的，其中基因治疗成为治疗血友病的尖端新技术。

关于信心医药

信心医药成立于2016年，是一家立足全球的创新生物医药公司，专注于开发以腺相干病毒(Adeno-associated virus, AAV)为载体的创新型基因疗法，已成为全球领先的笼罩早期研讨到商业生产的基因治疗一体化开发平台。信心医药旨在为基因缺点遗传疾病、老年退行性疾病以及其它重大恶性疾病提供更加有效、安全的疗法。信心医药的研发和生产实力获得顶尖投资机构及企业的认可，公司已在中国上海、香港、北京和苏州以及美国北卡罗纳州设立了办公室或研发、生产中心。