甘莱发布FXR冲动剂ASC42用于治疗原发性胆汁性胆管

--ASC42目前已于中国、美国完成了I期临床实验。此次临床实验申请获得美国FDA同意后，甘莱将获准开展一项要害性的药物-药物相互作用(DDI)研讨，以支撑后续在中国、美国和欧盟开展III期临床实验

--甘莱预计这项DDI研讨将于2022年第四季度初完成

--目前FXR冲动剂ASC42中国II期临床正在进行中，甘莱筹划在中国II期临床实验完成后启动中国、美国和欧盟III期临床实验

上海2022年6月8日 -- 歌礼制药有限公司(香港联交所代码：1672)旗下全资子公司甘莱制药有限公司("甘莱")今日发布，其候选药物FXR冲动剂ASC42用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的一项药物-药物相互作用(DDI)研讨临床实验申请已获得美国食品药品监视管理局同意，该研讨将为后续在中国、美国和欧盟开展ASC42 III期临床实验提供更多支撑。

ASC42是一款由公司完整自主研发、有望成为同类最佳的新型高效选择性非甾类法尼醇X受体(FXR)冲动剂。此前的ASC42美国I期临床实验(临床实验编号：NCT04679129)数据显示，在15 mg剂量每日一次为期14天的治疗期间，受试者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)维持在正常程度且未视察到呈现瘙痒症状，FXR靶向激活的生物标记物成纤维细胞生长因子19(FGF19)在给药第14天时的增幅高达1,780%，这使得ASC42 FXR冲动剂有望成为同类最佳的PBC候选药物。目前FXR冲动剂ASC42中国II期临床正在进行中，甘莱筹划在完成中国II期临床实验后启动中国、美国和欧盟III期临床实验。

PBC是一种慢性进展性自身免疫性胆汁淤积性疾病，常发展为肝纤维化及肝硬化，直至需进行肝移植或导致死亡。一项流行病学研讨显示，2014年美国约有12万PBC患者[1]。熊去氧胆酸(UDCA)是治疗PBC的尺度治疗方案，然而约40%的PBC患者对UDCA应答不足或不耐受[2]。对于这部分UDCA应答不足或不耐受的患者，美国目前仅同意奥贝胆酸(OCA)用于治疗，但OCA并未在中国获批。此外，OCA的使用会增长患者的瘙痒症产生率，并引起LDL-C升高。

"非常愉快地看到FXR冲动剂ASC42即将在美国开展一项要害的药物-药物相互作用研讨，以支撑后续在中国、美国和欧盟开展ASC42治疗PBC的临床III期实验。除FXR冲动剂ASC42之外，我们在非酒精性脂肪性肝炎以及原发性胆汁性胆管炎范畴还布局了其他6条管线。甘莱将始终保持初心，聚焦这一范畴中宏大的未满足医疗需求，为全球患者提供更多创新疗法。"歌礼创始人、董事会主席兼首席执行官吴劲梓博士表现。

[1] Lu M, Zhou Y, Haller I V, et al. Increasing Prevalence of Primary Biliary Cholangitis and Reduced Mortality With Treatment [J]. Clin Gastroenterol Hepatol 2018, 16(8): 1342-50 e1. DOI: 10.1016/j.cgh.2017.12.033.

[2] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145.

关于歌礼

歌礼是一家在香港证券交易所上市(1672.HK)的创新研发驱动型生物科技公司，涵盖了从新药研发至生产和商业化的完全价值链。歌礼的管理团队具备深厚的专业知识及优秀的过往成绩，在团队的率领下，歌礼聚焦三大临床需求尚未满足的医疗范畴：病毒性疾病、非酒精脂肪肝和肿瘤，并以全球化的视野进行布局。凭借卓著的执行力，歌礼迅速推动药物管线开发，争夺在国际竞争中盘踞领先位置。歌礼目前拥有三个商业化产品，即利托那韦片、戈诺卫®和新力莱®，以及20款在研药物。最前沿的候选药物包含ASC22(乙肝功能性治愈)、ASC10和ASC11(口服小分子抗新冠药)、ASC40(复发性胶质母细胞瘤)、ASC42(原发性胆汁性胆管炎)和ASC40(痤疮)。