国际罕见病日 辉瑞发起“Rare is REAL”倡议，呼吁

2022年2月28日，第15个“国际罕见病日”如约而来。以“Share Your Colors”为年度主题，本次罕见病日意在呼吁更多的罕见病患者分享他们奇特的性命颜色。始终致力于患者未被满足的需求，辉瑞秉承“科学致胜 为爱惜罕”理念，提出“Rare is REAL”(罕见即真实)的全球倡议：不仅要让全社会了解罕见病的真实存在，更要让罕见病患者被全社会真正器重起来。

数据显示，全球规模内约有近4亿人患有7000多种已知罕见病，由于患者人数少、发病机制庞杂，罕见病群体广泛面临着无药可医、误诊率高、经济负担重等诊疗困境。

辉瑞生物制药团体中国区总裁彭振科表现：“在2月28日国际罕见病日这一天，我们提出‘Rare is REAL’的主题口号， 愿望通过Research(研讨)、Equity(公正)、Access(可及性)、Life(生涯)四个维度，让罕见病患者“有药可医”、 “有药可及”、“诊疗公正”、“回归生涯”的目的更加可实现。让社会各界共同聚焦罕见病以及患者，凝心聚力，给这个特别的群体带来力所能及的赞助。同时辉瑞也将继续推进罕见病范畴的突破性科学创新，借助壮大商业化资源和全球平台优势加快深刻摸索，力争为更多罕见病患者带来要害治疗的曙光。”

R，以科学之力让更多罕病患者有药可医

辉瑞深耕罕见病范畴30多年，在血液罕见病、内分泌代谢罕见病、神经体系罕见病与心脏罕见病学等四大范畴连续摸索，惠及全球数万名罕见病患者。目前，辉瑞研发中心有超过10种临床罕见病创新药物同步研发中，同时积极摸索基因疗法，期待为更多罕见病患者带来有效创新药物和治疗方案。

2013年，辉瑞率先将当时全球唯一上市的血友病治疗新药一次性带给中国患者。2020年2月，辉瑞罕见病创新药物在中国获批上市，填补了中国在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者治疗范畴无有效药物的空白。同年10月，全球首个且唯一经同意用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的口服新药在中国获批上市，成为了ATTR-CM患者严控病情、延缓恶化的新选择。

E，让罕见病患者都被“公正”的善待

近年来，辉瑞中国与国度卫生健康委员会、罕见病联盟、国内顶级医疗机构、患者组织等紧密合作，不断买通诊疗闭环，推进诊疗一体化发展。辉瑞将全球成熟利用的ATTR-CM 人工智能筛查模型进行普及，助力搭建了ATTR-CM诊疗示范中心，积极摸索可供复制和借鉴的罕见病单病种创新诊疗模式。

血友病是公众认知度极高的罕见病，也是辉瑞中国开展患者全方位管理摸索的示范样本。辉瑞支撑的“血友病患者关爱小屋”，将教育、评估、康复、支付、援助五位一体，以一站式综合关心服务，让血友病患者接触到全面且合适自己的个性化诊疗方案，赞助他们重启自如人生。

A，多层次保障晋升罕见病药物“可及性”

辉瑞积极摸索创新多方共付模式，推进健全多层次医疗保障系统建设。从2020年底开端，25个省、市、自治区相继推出“惠民保”政策，辉瑞罕见病用药相继被纳入各省市“惠民保”目录之中。ATTR-CM对因治疗药物还进入国度2021最新医保目录，极大减轻患者经济负担。

辉瑞还积极携手社会各界力气共同搭建起“医、药、险、公益”一站式解决平台，如参与京东健康发起的“罕见病关爱筹划”，突破时光、空间限制，让罕见病患者更便捷地获得所需药品，实现全国规模内无差异的药品供给，晋升更多罕见病患者用药可及性。

L，让罕见病患者高质量、有尊严的“生涯”

罕见病是人类面临最大的医学挑战之一，虽然疾病发病罕见，但对于不幸罹患的患者及其家庭而言，就是百分之百的挑战和艰苦。相对于多发病和常见病，罕见病往往因为患病人数相对较少而被忽视。罕见病的认知、诊断和治疗进展缓慢，导致罕见病患者的医疗和生涯等相干基础需求，未能得到器重和保障。

除此之外，相当一部分罕见病患者还面临着来自周围人的有形轻视，他们须要社会的更多认识、懂得和关心。

因此，须要更多社会力气投入其中，为患者群体提供自我实现、追求意义的方法和渠道，共同推进中国罕见病诊疗和保障“生态”的树立。

“让每一位罕见病患者重启新生”是辉瑞对中国患者的坚定许诺。辉瑞愿望通过一系列的尽力，赞助每一位罕见病患者进步生涯质量，为更多罕见病患者带去新生愿望。