中国国度药品监视管理局同意百泽安用于治疗复

百泽安®已在中国获批九项适应症

中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2022年6月10日 百济神州(纳斯达克代码：BGNE;香港联交所代码：06160;上交所代码：688235)是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗后果，进步药物可及性。公司于今日发布，中国国度药品监视管理局(NMPA)已同意百济神州抗PD-1抗体药物百泽安®(替雷利珠单抗注射液)结合化疗用于复发或转移性鼻咽癌(NPC)患者的一线治疗。

百济神州实体肿瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表现："鼻咽癌是中国及亚洲许多地域最常见的头颈部癌症之一，目前一线治疗手腕以化疗为主，治疗选择有限。百泽安®是具有差别化潜力的免疫检讨点克制剂，而本次获批无疑将为复发或转移性鼻咽癌患者带来新的愿望。未来在中国，我们期待将这一主要免疫疗法带给更多亟需有效治疗选择的患者人群。"

百济神州总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表现："百泽安®已在中国获批九项适应症。目前，我们在中国所树立的超过3,100人的商业化团队正秉持以科学为本的理念，尽力让更多有望获益的癌症患者尽快获得这一免疫治疗方案。而本次新适应症的获批，对于百泽安®而言无疑是一项重大进展，必将加速这款产品惠及我国更多鼻咽癌患者。"

RATIONALE 309实验的重要研讨者、华南肿瘤学国度重点试验室和中山大学肿瘤防治中心合作创新中心张力教授表现："在一项要害性3期研讨RATIONALE 309中，我们在接受百泽安®结合尺度化疗和抚慰剂结合尺度化疗的两组患者中进行了比拟。我们视察到，相较于抚慰剂组，基于独立审查委员会和临床研讨者评估的百泽安®组的无进展生存期(PFS)取得了具有统计学和临床意义的改善，并且在总生存期(OS)方面也展示出获益趋势。这些成果与更新的15.5个月随访的生存期数据趋势一致，且百泽安®总体耐受性良好。我很愉快此次NMPA同意百泽安®用于鼻咽癌的治疗，为许多鼻咽癌患者带来了令人欣慰的好资讯。"

RATIONALE 309(NCT03924986)研讨的临床成果为本次获批提供了数据支撑。该研讨是一项随机、双盲的3期临床研讨，旨在评估百泽安®结合吉西他滨和顺铂对照抚慰剂结合吉西他滨和顺铂，作为复发或转移性鼻咽癌患者一线治疗的有效性和安全性。

此前，公司在2021年5月已发布，RATIONALE 309研讨已在筹划的期中剖析到达PFS的重要终点。在中位随访15.5个月时，更新的有效性剖析中显示，百泽安®结合化疗在复发或转移性鼻咽癌患者中的PFS相较于抚慰剂结合化疗显示出具有临床意义的改善。同时，百泽安®组继续表示出总生存期(OS)的获益趋势，以及下一线治疗后的无进展生存期(PFS2)的改善。百泽安®结合化疗的安全性特性总体可控，且与每种治疗药物的已知安全性特性一致。这些数据已在早先于2022年4月举办的美国临床肿瘤学会(ASCO)全部大会线上系列会议和2022年6月举办的ASCO 2022年会上颁布。

关于鼻咽癌(NPC)

鼻咽癌(NPC)是一种恶性鳞状细胞癌，来源于鼻咽的上皮细胞，最常见于咽隐窝。i2020年中国估量有62,555例新发鼻咽癌病例，占全球总发病率的46.8%。ii尽管中国南部和其他鼻咽癌流行地域的公共卫生负担繁重，但公众对鼻咽癌发生的病因和预防知之甚少。iii 鼻咽癌的重要风险因素是遗传易感性、EB病毒(EBV)沾染和食用盐渍食品。iv晚期鼻咽癌的中位总生存率仅为约20个月;v复发或转移性鼻咽癌患者的预后通常逐渐恶化，三年生存率降至仅7 ~ 40%，表明该人群急切须要更有效治疗，医疗需求亟待满足。vi, vii, viii

关于RATIONALE 309

RATIONALE 309是一项多中心、随机、双盲、抚慰剂对比的3期临床实验(NCT03924986)，旨在评估百泽安®结合吉西他滨和顺铂(A组)对照抚慰剂结合吉西他滨和顺铂(B组)作为复发或转移性鼻咽癌患者一线治疗的有效性和安全性。

该实验的重要终点是独立审查委员会(IRC)依据RECIST1.1版尺度评估的意向性治疗(ITT)人群的无进展生存期(PFS);次要终点包含基于IRC评估的总缓解率(ORR)、IRC评估的缓解连续时光(DoR)、总生存期(OS)、基于研讨者评估的PFS、至第二次客观疾病进展时光(PFS2)以及安全性。

实验共入组263例患者，分离有131例和132例患者随机分配至A组和B组，两组患者的基线特性均衡。该实验的期中成果已于2021年12月在欧洲肿瘤内科学会免疫肿瘤学(ESMO I-O)大会上颁布。这些数据表明，在中位随访时光为10个月时，与单独化疗和抚慰剂相比，百泽安®组在统计学上明显延伸了无进展生存期(PFS)，在其他有效性终点方面也显示出具有临床意义的获益，且安全性特性总体可控。

关于百泽安®(替雷利珠单抗注射液)

百泽安®是一种抗程序性死亡受体-1(PD-1)克制剂，旨在赞助人体免疫细胞检测和反抗肿瘤。百泽安®是一种人源化单克隆抗体，经特别设计可最大限度地减少与巨噬细胞中 Fcγ受体联合。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体联合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。

百泽安®是第一款由百济神州的免疫肿瘤生物平台研发的药物，目前正进行单药及结合疗法临床实验，以开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的普遍适应症。百济神州已在35个国度和地域开展或完成了20多项百泽安®的注册性临床实验，其中包含17项3期临床实验和4项要害性2期临床实验。

百泽安®已被国度药品监视管理局(NMPA)同意九项适应症，其中针对非小细胞肺癌(NSCLC)已获得多项同意。百泽安®在美国事既往全身治疗后不可切除的复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)的潜在治疗药物，在欧洲是NSCLC和二线ESCC的潜在治疗药物。2021年1月，百济神州与诺华达成合作，以加速百泽安®在北美、欧洲和日本的开发和商业化。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推进同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床研讨和开发团队已有约2,900人且仍在不断强大，目前正在全球规模支撑100多项临床研讨的开展，已招募患者和健康受试者超过16,000人。公司产品管线深厚、实验布局普遍，实验已笼罩全球超过45个国度/地域，且均由公司内部团队牵头。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和结合疗法的摸索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®(BTK克制剂，已在美国、中国、欧盟、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市)、百泽安®(可有效避免Fc-γ受体联合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市)及百汇泽®(PARP克制剂，已在中国获批上市)。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推动创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在出售多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物。公司也通过与包含Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大水平满足当前全球规模尚未被满足的医疗需求。

2021年1月，百济神州和诺华发布合作，授予诺华在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化百济神州的抗PD-1抗体百泽安®。基于这一卓有成效的合作，包含FDA正在审评的新药上市许可申请(BLA)，百济神州和诺华于2021年12月发布就公司正在3期开发的TIGIT克制剂欧司珀利单抗的选择权、合作和许可协定。诺华和百济神州还签署了一项战略商业协定，依据该协定，百济神州正在中国指定区域推广5款已获批的诺华抗肿瘤药物。

关于百济神州

百济神州是一家立足科学的全球性生物科技公司，专注于开发可负担的创新药物，旨在为全球患者改善治疗后果，进步药物可及性。目前公司普遍的药物组合包含40多款临床候选药物。公司通过增强自主研发才能和合作，加速推动多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,000人的团队。